目前戈谢病治疗现状

目前，我国对罕见病仍然没有官方的权威定义，疾病种类与患病人群的数据也没有确切报道。在罕见病防治救助方面的工作进展缓慢，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。我国也尚未为罕见病建立任何医疗报销制度，只有极个别的罕见病能获得极其有限的慈善资助。

医学教授表示，在目前已经确认的五千多种罕见病中，只有约1%是可以治疗的，绝大部分都是无药可治。但是这1%的罕见病药价钱确实昂贵，在没有任何医疗报销制度的帮助下，很少家庭能承担这个费用，而在美国、欧盟等国则加大了罕见病药的相关法律保障。罗学群教授举例“在美国，戈谢病患者只需每年支付1000美元的保险费，就可以免费使用治疗药物，所有费用由保险公司承担。” 罗教授希望我国对于罕见病诊治的基础研究能制定相应的倾斜资助措施，并将逐步提高对罕见病患者医疗保障和社会救助水平。

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